BEIJING – На 61 години пациентът с ретинит пигментоза (RP), фамиран Джао, си възвърна независимостта, след като загуби зрението си, благодарение на новаторска инжекция на генна терапия, която в рамките на месеци възстанови способността си да готви, чисти и да прави разходки с лекота.
Преди лечението РП силно ограничи зрението си до несигурно светло възприятие, принуждавайки я да разчита главно на допир, за да се ориентира в обкръжението си.
Но пробив от екип, ръководен от Луо Минмин, професор в Китайския институт за изследване на мозъка, базиран в Пекин, промени траекторията на живота на Джао.
През 2022 г. екипът безпристрастно откри забележителния потенциал на Opsin 5 (COPN5), уникален фоточувствителен протеин, получен от пилета. Този протеин проявява изключителна чувствителност към видима светлина, особено в синьо-зеления спектър.
Използвайки се от това откритие, екипът на Luo разработи инжекционен разтвор, използвайки рекомбинантен адено-асоцииран вирус (AAV) като вектор за пренасяне на гена, кодиращ този чувствителен към светлината протеин.
Единична инжекция в зърната кухина на окото задейства експресията на този протеин в ретиналните ганглийни клетки, възстановявайки тяхната чувствителност към светлината и частично връщайки зрението на пациентите.
„Предклиничните проучвания разкриват, че ганглионните клетки, експресиращи този нов фоточувствителен протеин, могат да бъдат ефективно активирани от естествена светлина“, казва Венг Данвай, директор на научноизследователската и развойна дейност в Genans Biotech, компанията, която трансформира изследванията на Luo в генната терапия лекарство GA001.
„Това значително намалява необходимостта от помощни устройства и намалява рисковете за фототоксичност, осигурявайки по -безопасно и по -удобно лечение, което помага на пациентите да се свържат отново със света“, каза Венг.
В сътрудничество с Genans Biotech, болницата в Пекин Тинтан набира 15 доброволчески пациенти, включително Джао, който се присъедини към изпитанието през май 2024 г.
Лечението е просто и ясно. Лекарите използват фина игла, за да инжектират лекарството в стъкловидната кухина на окото. Целият процес отнема по -малко от половин час, като не изисква инвазивна хирургия или имплантирани устройства.
Според Джао способността й да възприема светлината значително се е подобрила в рамките на месец, което й позволява да различава по -големи предмети като рамки на врати и прозорци. До втория месец тя можеше да види по -малки предмети в рамките на метър, като плодове. Между три до шест месеца тя беше възвърнала достатъчно визия, за да живее независимо.
RP е инвалидизиращо и наследствено състояние, което причинява постепенното влошаване на фоторецепторните клетки на ретината, което води до загуба на зрение и в крайна сметка слепота.
Венг отбеляза, че състоянието засяга приблизително 1 на 4000 души, което показва значително пазарно търсене на GA001.
Според Китайската асоциация на лица с визуални увреждания над 17 милиона души в Китай са визуално увредени. С напредването на населението необходимостта от грижи за възрастни хора сред слепи индивиди става все по -неотложна.
На годишната конференция на Форума на Zhongguancun 2025, GA001 беше признат за едно от 10 -те основни научни и технологични постижения през 2024 г. и се очаква да премине към клинични изпитвания от фаза I/II до края на 2025 г.
Учените отдавна търсят начини за възстановяване на зрението. През 2017 г. САЩ одобриха Luxturna, първата в света генна терапия за наследствено заболяване на ретината, отбелязвайки основен етап от офталмологичното лечение.
Венг обаче каза, че Luxturna е насочена само към една от над 80 известни генни мутации, които причиняват RP, покривайки само 1 % до 6 процента от пациентите с RP и само тези в ранните етапи.
За разлика от тях, GA001 се откроява като широкоспектърна терапия, която е ефективна при различни мутации и дори за пациенти в късни стадии на заболяването, добави тя.
В сферата на фармацевтичните продукти иновативните лекарства обикновено се категоризират като първи в клас, най-добър в класа, Me-Better, Me-Too и Me-Worse. Доскоро фармацевтичната индустрия в Китай е доминирана от лекарства ME-TOO и ME-BETTER. GA001 се откроява като пионерска терапия от първи клас.
През последните години Пекин значително засили подкрепата си за иновативни лекарства. През април градът обяви 32 нови инициативи за допълнително подхранване на растежа на сектора.
Венг вярва, че тези политики ще проправят пътя за ускорени клинични изпитвания и по -бързо одобрение на пазара на иновативни лекарства.
Понастоящем Genans Biotech провежда инициирани изследователи за няколко генни терапии, включително GA001 за слепота, GA002 за огнеупорна епилепсия и GA008 за неразрешима болка, целена да революционизира лечението на огнеупорни разстройства на централната нервна система и ретиналните заболявания по целия свят.
Нашия източник е Българо-Китайска Търговско-промишлена палaта